Situace rodin s DMD je tak složitá, že máme sami potíže se v ní zorientovat.

Není tedy divu, že se kolem Naděje pro Kikoše tvoří příběhy o zázračné genové terapii, o sedmdesáti milionech, které všechno vyřeší, o cestě do Ameriky apod.

A prakticky nic z toho není tak docela pravda.

Pokusíme se o nemožné – ve třech bodech srozumitelně popsat, v jaké situaci, v jakém zvláštním mezičase se nyní nacházíme, a jakými mýty a jakými skutečnými otazníky je Naděje pro Kikoše opředená… A proč tu nějaká Naděje pro Kikoše vůbec je.

1. Zázračná genová terapie neexistuje

U několika vrozených vážných nemocí opravdu existují genové terapie, jejichž podání jednou provždy chybu opraví. Gen, který zajišťuje produkci proteinu dystrofinu, je ale tak velký, že se do virového nosiče (kterým se gen dostává do těla) jednoduše nevejde. V rámci genové terapie u DMD se tak do těla vpravuje gen zajišťující tvorbu tzv. minidystrofinu – pacient není vyléčen, progrese nemoci se jen zpomaluje.

To, že EMA (evropský lékový úřad) zatím terapii neschválil, není jeho zlovůle – čeká na dobíhající studii, která by měla potvrdit profit terapie a vyloučit vysoké riziko vedlejších účinků – je klidně možné, že schválena nebude, protože by její podání bylo příliš riskantní – neověřené informace z USA hovoří o selhávání jater apod. FDA (americký lékový úřad) terapii schválil pod nátlakem rodičů ve zrychleném procesu…

2. Netušíme, kolik peněz bude potřeba

I kdyby se terapie ukázala jako efektivní a Kikošek se k ní dostal (vešel by se do věkové hranice a neměl v těle protilátky na virový nosič), cena cca 70 mil. Kč je cenou pro USA, pro evropský trh může být a vysoce pravděpodobně bude jiná (a vyšší). Rýsuje se i nový lék, se stabilnějším profitem a nižšími riziky, ovšem opět s astronomickou cenou.

3. Cesta do Ameriky nedoporučena

Pokusit se dostat ke genové terapii v USA má více minusů než plusů. Získat US občanství by byla asi ta nejmenší překážka, byť by to jistě stálo mnoho času. Znamenalo by to na zhruba dva roky odcestovat do USA, zpřetrhat tu vazby a za cenu, kterou nedokážeme vyčíslit. Tím, že není genová terapie 100% úspěšná (minidystrofin), Kikošek by stejně jednou na vozíčku skončil. A bude potřebovat silná přátelství, aby se s ubývajícími silami neuzavíral do sebe.

Podtrženo sečteno – nevíme, kdy sem jaká léčba či terapie dorazí, nevíme, nakolik bude účinná, nevíme, zda vůbec bude pro Kikoška vhodná a on vhodný pro ni, netušíme, kolik bude stát, ani jak se k její úhradě pojišťovny postaví. Nevíme prakticky nic – jen to, že nechceme žádnou z šancí propásnout – proto „Naděje pro Kikoše“.

Chceme, abyste o tom všem věděli – pokud chce kdokoli Kryštofa podpořit, tak ale s vědomím, že to prostě nemusí klapnout – v případě, že se pro Kikoška nenajde účinná léčba, peníze poputují dál – tam, kde opravdu pomůžou…