Jakkoli je naděje na fungující genovou terapii silně oslabená, zjevuje se naděje další ♥ 

Ve čtvrtek 26. října americká FDA schválila nový lék – disociativní kortikoid VAMOROLONE. Do konce tohoto roku by měl být schválen i evropskou EMou.

Může nahradit kortikoidy, které kluci s DMD celoživotně užívají a které mají širokou sadu nežádoucích účinků:

• inzulínová resistence
• potlačení imunity
• vředy
• opožděná puberta
• malý vzrůst
• přibývání na váze
• cushingoidní rysy (měsíčkové tváře)
• osteoporosa

Klinické testy (kontrolované placebem) prokázaly klíčové benefity – oproti placebu zlepšení motoriky. A hlavně – minimum nežádoucích účinků – de facto „jen“ přibývání na váze a cushingoidní rysy.

V plánu je distribuce v 1Q v Německu, v polovině roku snad v ČR – jedná se o velmi nákladný lék.

Budeme doufat, že se k léku Kikošek dostane co nejdříve – čekat na něj nebudeme / nemůžeme, kortikoidy bude třeba nasadit co nejdříve. Nový lék totiž nevrátí to, co si DMD do té doby vezme. A benefity i stávajících kortikoidů převažují nad jejich vedlejšími účinky…

Děsivá je opět cena a tak budeme doufat, že lék pojišťovny schválí a budou jej hradit (a neomezí je jen pro ty, kteří mají ty nejvážnější vedlejší účinky).

A pokud ne, díky Vaší úžasné podpoře si budeme moci několik měsíců této léčby dovolit.

Děkujeme! ♥