S obrovskou radostí (a napětím) sledujeme pokroky v genové terapii pro Duchennovu svalovou dystrofii. Nová terapie, která by mohla obnovit PLNOHODNOTNÝ dystrofin, přináší naději na účinnou léčbu této vážné nemoci. Pokud se prokáže účinnost této terapie, pokusíme se udělat vše pro to, abychom dostali Kikoše už do klinické studie.

Více o novém výzkumu, který je prováděn na Indiana University v Indianapolis (USA), se dočtete zde https://medicine.iu.edu/…/muscular-dystrophy-gene…

Zatím největším problémem dosavadních genových terapií pro DMD byla délka virového vektoru, která nestačila na největší gen v lidském těle – dystrofin. Uměle vytvářené mikrodystrofiny pak mají nízkou účinnost při tvorbě dystrofinu. Nový výzkum přišel s trojitým AAV virovým vektorem, který dokáže do těla vpravit plnohodnotný dystrofin 🙏

Snad je toto začátek nové kapitoly plné skutečné naděje pro všechny rodiny, které čelí DMD.